剂量反应关系酶替代疗法与imiglucerase / alglucerase戈谢病患者1型。

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格拉博夫斯基GA, Kacena K,科尔JA, Hollak CE、张L,绮J, Mistry PK,、, Charrow J,达尔年代生效

剂量反应关系酶替代疗法与imiglucerase / alglucerase戈谢病患者1型。

地中海麝猫。2009年2月,11 (2):92 - 100。doi: 10.1097 / GIM.0b013e31818e2c19。

PubMed ID

19265748 (在PubMed

]

文摘

目的:确定酶治疗imiglucerase / alglucerase演示与剂量和剂量反应关系疾病参数用于常规临床实践戈谢病1型患者。方法:分析包括所有戈谢病患者1型酶疗法和完整的脾脏在国际合作的大型观测数据库高雪氏症组高雪氏症注册表。使用倾向得分匹配酶治疗剂量组之间患者分为A组(5 U < 29 U /公斤/ 2周),B组(29 U < 48 U /公斤/ 2周),C组(48 U < 75 /公斤/ 2周)。血红蛋白浓度、血小板计数、肝和脾卷酶治疗开始后的评估使用非线性混合效应模型。最大效应(Emax)和下半场Emax (T50)的酶治疗剂量组各参数比较。结果:倾向得分匹配导致三个可比组的122名患者(酶治疗组A、B和C),剂量反应关系被发现Emax和T50每个疾病参数超过96个月。结论:酶疗法与imiglucerase / alglucerase显示改善血液和内脏参数存在剂量依赖的相关性在戈谢病1型患者。C组治疗效果大于显示组A或b倾向得分匹配和非线性混合效应模型分析提供一个原型的评估治疗结果基于观测数据来自国际罕见疾病登记。

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Alglucerase