阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征的作用。

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Abdulhaq H·罗塞蒂JM

阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征的作用。

专家当今Investig药物。2007;12月16日(12):1967 - 75。

PubMed ID
18042004 (在PubMed
]
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骨髓增生异常综合征(MDS)是造血障碍的异质群体的特点是无效造血作用和潜在的转换,以急性髓系白血病。支持性护理包括输血和生长因子几十年来仍是主要的治疗方法;然而,进一步理解这些疾病背后的生物学调查了小说代理。肿瘤抑制基因的甲基化,如p15,被认为扮演一个关键的角色在这些疾病的发病机理,hypomethylating特工被调查。阿扎胞苷两种hypomethylating制剂用于治疗MDS,第一个被美国FDA批准。在临床前研究中,阿扎胞苷证明hypomethylating /区分活动较低浓度,而高浓度与细胞毒性的影响。在临床试验中,阿扎胞苷不仅改善了血球减少与MDS也推迟了白血病转化,提高生活质量和改善总体生存在许多患者治疗。阿扎胞苷是第一个代理指出改变疾病的自然史。进一步的研究正在评估阿扎胞苷预处理和post-transplantation的作用,结合其他代理,以及在治疗急性髓系白血病患者并不适合使用密集化疗。阿扎胞苷也可能在其他恶性疾病的治疗研究。 Although both subcutaneous and intravenous administrations have been approved, oral azacitidine is presently under investigation.

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