乌洛托品的聚乙二醇衍生品加强治疗nephropathic胱氨酸病。
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凯奥木兰·Z, G, Di齐鸣,诺特RM,凯恩斯D
乌洛托品的聚乙二醇衍生品加强治疗nephropathic胱氨酸病。
地中海Bioorg化学。2011年1月1;21 (1):45-7。doi: 10.1016 / j.bmcl.2010.11.085。Epub 2010年11月21日。
- PubMed ID
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21147534 (在PubMed]
- 文摘
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的遗传疾病,nephropathic胱氨酸病的特点是溶酶体氨基酸胱氨酸的积累。胱氨酸结晶的影响的器官,如果未经处理,导致死亡率影响个人的十八九岁的中间。唯一批准治疗胱氨酸病是半胱胺的政府。然而,半胱胺与一个冒犯的气味和味道,耦合先快速通过代谢和药物剂量6 h,建议明确需要改进的治疗。二硫化聚乙二醇衍生物的乌洛托品,对应的半胱胺,合成和评估在培养cystinotic成纤维细胞毒性和药效。所有的测试化合物non-cytotoxic并显示intralysosomal胱氨酸的非凡的损耗。