Ivacaftor增强作用的多个雌性生殖道通道闸门突变。

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黄于H,伯顿B, CJ,沃雷J,曹D,约翰逊JP Jr,乌鲁蒂亚,Joubran J, Seepersaud年代,Sussky K,霍夫曼BJ,范Goor F

Ivacaftor增强作用的多个雌性生殖道通道闸门突变。

J囊肿纤维。2012;11 (3):237 - 45。doi: 10.1016 / j.jcf.2011.12.005。Epub 2012年1月30日。

PubMed ID

22293084 (在PubMed

]

文摘

背景:CFTR临床实验检测电位器ivacaftor (vx - 770)雌性生殖道频道活动增加和改善肺功能与CF科目CFTR G551D检测闸门突变。这在体外研究的目的是确定是否ivacaftor强化CFTR突变检测与控制缺陷引起的其他雌性生殖道闸门突变。方法:在雌性生殖道ivacaftor通道开放概率的影响和氯运输测试使用费舍尔在电生理学的研究大鼠甲状腺CFTR (FRT)细胞表达不同检测闸门突变。结果:Ivacaftor强CFTR多个CFTR突变检测形式缺陷检测通道控制。G178R,这些包括G551D S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P G1349D雌性生殖道闸门突变。结论:这些体外数据显示,ivacaftor所有雌性生殖道形式也有类似的影响与控制缺陷和支持调查潜在的临床效益ivacaftor CFTR CF患者检测闸门突变G551D之外。

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药物

Ivacaftor

Lumacaftor

药物靶点

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