囊性纤维化跨膜调节器校正和电位器。

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罗SM, Verkman

囊性纤维化跨膜调节器校正和电位器。

冷泉Harb教谕地中海。2013年7月1;3 (7)。pii: 3/7 / a009761。doi: 10.1101 / cshperspect.a009761。

PubMed ID

23818513 (在PubMed

]

文摘

囊性纤维化(CF)是由功能丧失的突变引起的CF跨膜电导调节器(雌性生殖道)蛋白质,cAMP-regulated离子通道表达主要在顶端分泌上皮细胞的质膜。近2000 CFTR突变检测基因已确定引起疾病损害其翻译、细胞加工、和/或氯通道控制。雌性生殖道校正器的基本前提和电位器治疗CF是解决底层细胞缺陷处理和氯通道的功能CF-causing CFTR突变检测等位基因会导致临床效益,解决的基本缺陷潜在的CF。校正主要是针对F508del细胞misprocessing,而电位器旨在恢复cAMP-dependent氯通道活动突变雌性生殖道细胞表面。本文综述发现雌性生殖道电位器和校正,我们知道的关于他们机械的基础上,并鼓励临床试验都取得了显著的成绩。

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