Asfotase阿尔法治疗改善生存围产期和小儿低磷酸酯酶症。

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Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Ozono K,在R,莫斯利,米洛斯岛的,汤普森DD,主教N,霍夫曼C

Asfotase阿尔法治疗改善生存围产期和小儿低磷酸酯酶症。

中国性金属底座。2016年1月,101 (1):334 - 42。doi: 10.1210 / jc.2015 - 3462。Epub 2015年11月3。

PubMed ID

26529632 (在PubMed

]

文摘

背景:低磷酸酯酶症(HPP)是一个新陈代谢的先天的错误,最严重的围产期和幼稚的形式,导致50 - 100%的死亡率,通常从呼吸道并发症。目标:我们的目标是更好地了解治疗的效果与asfotase阿尔法,first-in-class酶替代疗法,在新生儿和婴儿死亡率和严重的进行。设计/设置:数据从患者围产期和幼稚的形式的高压泵两个正在进行的多中心、跨国公司、非盲、第二阶段的介入研究asfotase阿尔法治疗相比,自然历史数据从类似的患者回顾性研究。病人:37治疗患者(平均治疗时间,2.7年),48历史控制类似的实足年龄和水电特征。干预措施:治疗患者接受asfotase阿尔法作为sc注射1毫克/公斤每周6次或每周2毫克/公斤三次。主要结果测量:生存,骨骼健康量化放射学治疗和通气状态是本研究的主要结果的措施。结果:Asfotase阿尔法与改善治疗患者的生存和历史控制:1年岁95% vs 42%和84% vs 27%在5岁,分别为(P < kaplan meier生存率较。)。而5%(1/20)的历史控制需要通气支持幸存下来,76%(16/21)的通风和治疗病人存活,其中75%(12/16)断奶从通气支持。这更好的呼吸的结果陪同影像学改善骨骼矿化和健康。结论:Asfotase阿尔法采集矿物骨架的进行,包括肋骨和改善呼吸功能和生存在危及生命的围产期和幼稚的水电。

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药物

Asfotase阿尔法