临床开发CFTR三联式检测调节器的囊性纤维化患者一个或两个F508del等位基因。

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Taylor-Cousar杰马商场,拉姆齐BW, McKone EF, Tullis E, Marigowda G,麦基厘米,华尔兹D,莫斯科维茨SM,野蛮的J,宣F,罗威SM

临床开发CFTR三联式检测调节器的囊性纤维化患者一个或两个F508del等位基因。

收获开放研究》2019年6月17日;5 (2)。pii: 00082 - 2019。doi: 10.1183/23120541.00082 -2019人。eCollection 2019年4月。

PubMed ID

31218221 (在PubMed

]

文摘

囊性纤维化(CF)是由CF跨膜电导调节基因的突变(雌性生殖道),导致数量减少和/或CFTR功能检测阴离子通道。F508del-CFTR,最常见的CF-causing突变(发现在大约90%的患者),会导致严重的处理和贩卖缺陷,导致雌性生殖道数量和功能下降。雌性生殖道调节器是蛋白质药物增加成熟雌性生殖道(校正)或增强通道功能(电位器)在细胞表面。雌性生殖道校正和电位器的组合(即lumacaftor / ivacaftor tezacaftor / ivacaftor)已经证明的子集患者的临床益处。然而,没有一个是批准的CF患者F508del-CFTR和最小功能突变杂合的,即一个突变,产生没有蛋白质或蛋白质对目前批准的雌性生殖道调节器。下一代雌性生殖道校正vx - 659和vx - 445,每个三结合tezacaftor ivacaftor,提高雌性生殖道处理、贩运和函数体外和演示了CF患者临床改善第二阶段研究与一个或两个F508del-CFTR等位基因。在这里,我们目前的基本原理和设计四个随机3期研究,和他们开放的扩展,评估vx - 659 (ECLIPSE)或vx - 445(极光)+ tezacaftor ivacaftor患者的一个或两个F508del-CFTR等位基因。

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Elexacaftor