概要crizanlizumab及其潜在的镰状细胞病的预防痛苦的危机:证据日期。

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莱利TR,莱利TT

概要crizanlizumab及其潜在的镰状细胞病的预防痛苦的危机:证据日期。

J血液地中海。2019年8月30日;10:307 - 311。doi: 10.2147 / JBM.S191423。eCollection 2019。

PubMed ID

31507334 (在PubMed

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镰状细胞病(SCD)是全球最常见的遗传性血液疾病。它是一种常染色体隐性遗传疾病分组由基因突变与缬氨酸取代谷氨酸在第六血红蛋白β球蛋白链上的氨基酸。数以百万计的世界各地的人们生活在严重的基因型的SCD常与微脉管系统的阻塞导致的剧烈疼痛和多个器官系统功能障碍。这些情节,通常分为疾患危机(VOC)是一个独特的临床表现SCD代表大多数的SCD发病率和住院治疗有关。虽然完成这些危机发生的过程是复杂的,不能完全概括,揭示这一过程是多因子的和heterocellular证据。近20年来,羟基脲是fda唯一批准的治疗化合物。迄今为止的证据表明,羟基脲治疗显著降低VOC的速度,住院和死亡。尽管有这些好处,坚持仍然有问题由于各种不利影响和interpatient可变性与羟基脲治疗。Crizanlizumab,镰状血红细胞的附着抑制剂,最近被授予突破疗法的名称。第二阶段的研究结果报道成功减少每年的疾患,具有良好安全性危机。 This paper reviews the available literature concerning crizanlizumab use in patients with SCD.

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药物

Crizanlizumab