voxelotor的药代学和药效学(GBT440)在健康成年人和镰状细胞病的患者。

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Hutchaleelaha,戴建平,华盛顿C, Siu V,艾伦E, Oksenberg D格DD, Mant T, Lehrer-Graiwer J

voxelotor的药代学和药效学(GBT440)在健康成年人和镰状细胞病的患者。

Br中国新药杂志。2019年6月,85 (6):1290 - 1302。doi: 10.1111 / bcp.13896。Epub 2019年3月31日。

PubMed ID

30743314 (在PubMed

]

文摘

目的:Voxelotor(以前GBT440)是一个血红蛋白(Hb)调制器Hb-oxygen亲和力增加,从而减少Hb聚合和镰状红细胞(红血球),正在开发,每日一口服药物治疗镰状细胞病(SCD)。这first-in-human研究评估安全、耐受性、voxelotor在健康志愿者的药代学和药效学和SCD患者。方法:共有40名健康志愿者(100、400、1000、2000或2800毫克)和8 SCD患者(1000毫克)被随机分配给一个单剂voxelotor一旦每日每组(n = 6)或安慰剂每组(n = 2)。24名健康志愿者收到多个剂量的voxelotor每天一次15天(300年、600年或900毫克,n = 6 /组)或安慰剂每组(n = 2)。结果:Voxelotor耐受性良好,表现出一个线性药动学特征和半衰期从61 + / - 7 h 85 + / - 7 h。高分区到红细胞舱提供非常具体的绑定Hb的证据。Voxelotor展出一个浓度曲线左移的氧平衡。百分比Hb修改后900毫克voxelotor 15天38 + / - 9%。终端半衰期的voxelotor SCD患者(50 + / - 3 h)短于在健康的志愿者。评价促红细胞生成素,运动测试和参数符合正常的氧气输送血液疾病过程在休息和锻炼。结论:该first-in-human研究表明voxelotor在SCD患者和健康志愿者耐受性良好,建立机制增加Hb-oxygen关联的证据。

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Voxelotor