1/2阶段提升剂研究和开放的扩展研究voxelotor镰状细胞病的患者。
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霍华德·J Hemmaway CJ,电动高架索道P, Layton DM,波特J, Awogbade M, Mant T,格DD,杜甫K, Hutchaleelaha,帕特尔M, Siu V, Dixon年代,同胞N, Tonda M, Lehrer-Graiwer J
1/2阶段提升剂研究和开放的扩展研究voxelotor镰状细胞病的患者。
血。2019年4月25日,133 (17):1865 - 1875。doi: 10.1182 / - 2018 - 08 - 868893血。Epub 2019年1月17日。
- PubMed ID
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30655275 (在PubMed]
- 文摘
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新疗法直接针对聚合镰状血红蛋白(HbS),直接事件在镰状细胞病的病理生理学(SCD),需要提前解决严重的发病率和死亡率与疾病相关。Voxelotor (GBT440)是一个first-in-class口服治疗特别发达治疗SCD调制血红蛋白(Hb)对氧的亲和力,从而抑制HbS聚合和溶血性贫血和vaso-occlusion下游的不利影响。gbt440 - 001 1/2期随机、双盲、安慰剂对照,单个和多个提升voxelotor的剂量研究成人健康志愿者和患者SCD,后跟一个单臂开放扩展研究。本报告描述的结果voxelotor(500 - 1000毫克/天)在镰状细胞性贫血患者。研究评估安全、耐受性、药代动力学和药效学voxelotor的性质,建立了概念证明通过改善贫血的临床措施,溶血,镰状。38 500年voxelotor SCD患者接受了28天,700年,或每天1000毫克或安慰剂;16个病人接受voxelotor 700或90天每天900毫克或安慰剂。4名患者从90天队列随后被加入一个扩展研究和处理voxelotor 900毫克每天6个月。所有病人的多个剂量voxelotor > / = 28天经验丰富的血液的改进包括增加Hb和溶血和镰状红细胞比例,减少支持的潜力voxelotor作为疾病修饰治疗化合物。Voxelotor是耐受性良好,没有治疗相关的严重不良事件,没有证据表明组织缺氧。 These trials were registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT02285088 and #NCT03041909.