新兴pharmacotherapeutic方法镰状细胞病的管理。

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托雷斯L•康兰N

新兴pharmacotherapeutic方法镰状细胞病的管理。

当今Pharmacother专家。2019年2月,20 (2):173 - 186。doi: 10.1080 / 14656566.2018.1548610。Epub 2018年11月30日。

PubMed ID

30499731 (在PubMed

]

文摘

作品简介:镰状细胞病(SCD)是一种遗传性疾病,终生发病率,其并发症包括频繁的急性疼痛疾患(vo)通常需要住院治疗。目前唯一的药物治疗在常规使用SCD管理是羟基脲(羟基尿素)。覆盖区域:我们回顾最近的药物治疗对SCD的进步和总结有前途的合成药物的后期发展(阶段3)化合物。专家意见:新兴SCD疗法已经开发针对特定疾病的病理生理机制,为预防或流产的方法签证官。连续使用药物治疗学在小海湾预防晚期发展包括voxelotor (GBT440),提高血红蛋白氧化,普拉格雷,血小板激活抑制剂。然而,至少在不久的将来,可能生物分子将SCD预防性治疗中发挥主要作用;结合羟基脲,crizanlizumab anti-P-selectin单克隆抗体,似乎减少小海湾的频率,而谷酰胺是第一个物质被FDA许可用于SCD 20年。合成药物,然而,可能代表个人在住院治疗的关键管理方法对于小海湾,SCD的重大挑战。例如,rivipansel (gmi - 1070), pan-selectin抑制剂,表明鼓励对住院时间和阿片类药物使用的影响。

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