发展新的药物治疗镰状细胞病的管理。

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发展新的药物治疗镰状细胞病的管理。

专家当今孤儿药物。2018;6 (5):329 - 343。doi: 10.1080 / 21678707.2018.1471983。2018年5月14日Epub。

PubMed ID

30873300 (在PubMed

]

文摘

作品简介:镰状细胞病(SCD)是一个孤儿疾病在美国,但在世界范围内非常流行。只有两种药物羟基脲和谷酰胺批准这种疾病。用一种改进的理解病理生理学的SCD的成功以及几个最近批准其他孤儿疾病的药物,有兴趣增加药物SCD的发展。领域涵盖:本文总结了已发表的研究的药物疗法和正在进行的实验小说的代理。专家意见:发展的不同机制的药物组合和个性化治疗的行动提供了机会化合物。除了急性疼痛危机,其他SCD-related并发症的评估,运动能力,病人报告结果和验证替代终点是必要的药物开发。重要的是涉及到网站在撒哈拉以南非洲和印度,负担最重的SCD,新的治疗方法的试验。

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