跳过多个外显子治疗DMD-Promises和挑战。

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Yokota Aslesh T, Maruyama R, T

跳过多个外显子治疗DMD-Promises和挑战。

共同参与。2018年1月2,6 (1)。pii: biomedicines6010001。doi: 10.3390 / biomedicines6010001。

PubMed ID

29301272 (在PubMed

]

文摘

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种致命的疾病由DMD基因的突变引起的。Antisense-mediated exon-skipping是一种很有前途的治疗策略,利用合成核酸跳过frame-disrupting外显子(s),并允许短但功能的蛋白质表达通过恢复阅读框。2016年,美国食品和药物管理局(FDA)批准eteplirsen,跳过DMD外显子51和适用于DMD患者的大约13%。多个外显子跳过,理论上适用于80 - 90%的DMD患者总的来说,已经证明在动物模型中,包括营养不良的老鼠和狗,使用鸡尾酒反义寡核苷酸(代谢)。虽然有前途,当前药物审批系统使用鸡尾酒AO构成挑战。例如,两个外显子6和8的阅读框需要跳过恢复营养不良的狗。因此,鸡尾酒的市场定位这些外显子有一个联合治疗效果和每个AO本身没有治疗效果。当前药品审批制度不是为了评价这种情况下,这是完全不同于鸡尾酒药物方法在其他领域。显著改变是必要的药物审批过程促进鸡尾酒AO的方法。

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药物

Golodirsen

药物靶点

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