不带电phosphorodiamidate吗啉代反义寡聚物:吸收,疗效和药物动力学。

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Arora V,井斜GR,球队PL

不带电phosphorodiamidate吗啉代反义寡聚物:吸收,疗效和药物动力学。

咕咕叫10月生物科技制药》。2004;5 (5):431 - 9。doi: 10.2174 / 1389201043376706。

PubMed ID

15544491 (在PubMed

]

文摘

反义技术是发展sequence-specific DNA或RNA的类似物,可以阻止的活动选择单链基因序列并提供潜在的高特异性缺乏许多目前的药物治疗。人类基因组的测序已经大大增加,这种方法的潜力。反义寡核苷酸,最常用的反义的方法,修改的或化学改性单链RNA或DNA分子专门设计用于杂交沃森克里克绑定到相应的RNA。Phosphorodiamidate吗啉代寡聚物(PMO)的小说类非离子反义抑制基因表达的代理绑定RNA和sterically阻塞处理或翻译。PMOs显示良好的效率和安全性通过不同路线的政府在多个动物和人类的研究。本文将总结的临床前研究PMOs的道路上发展作为治疗代理商特别强调体内biodistribution和药物动力学。

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