基于Peptide-conjugate反义的splice-correction杜氏肌萎缩症和其他神经肌肉疾病。

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基于Peptide-conjugate反义的splice-correction杜氏肌萎缩症和其他神经肌肉疾病。

EBioMedicine。2019年7月,45:630 - 645。doi: 10.1016 / j.ebiom.2019.06.036。Epub 2019年6月27日。

PubMed ID

31257147 (在PubMed

]

文摘

杜氏肌营养不良症(DMD)的x染色体疾病的特点是渐进式肌肉退化,引起的肌营养不良蛋白的缺失。外显子跳跃的反义寡核苷酸(ASOs)最近获得了认可DMD的治疗方法。结合肽的phosphorodiamidate吗啉代骨干(PMO) ASOs生成peptide-conjugated PMO(我)表现出显著提高药动学特征。在动物模型的测试中,我不展示有效的外显子跳过目标肌肉和肌营养不良蛋白恢复时间长的治疗方案。这里我们总结DMD的主要病理生理特征,我的出现是有前途的外显子跳过代理旨在救助中有缺陷的基因表达模式和其他神经肌肉疾病。上市我实验室结果对应于该领域的最新趋势和突出了翻译之前,必须要克服这些障碍的动物性的临床试验研究适合患有神经肌肉疾病的需要。

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