杜乡和贝克肌营养不良:动物模型的评估,临床终点和生物指标量化。

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威尔逊K, Faelan C, Patterson-Kane JC, Rudmann DG,摩尔SA, Frank D,查尔斯顿J, Tinsley J,年轻的GD, Milici AJ

杜乡和贝克肌营养不良:动物模型的评估,临床终点和生物指标量化。

Toxicol分册,2017年10月,45 (7):961 - 976。doi: 10.1177 / 0192623317734823。Epub 2017年10月3。

PubMed ID

28974147 (在PubMed

]

文摘

杜氏肌肉营养不良症(DMD)和贝克尔肌肉萎缩症(BMD)神经肌肉疾病,主要影响男孩的x染色体DMD基因的突变,导致减少到附近缺乏肌营养不良蛋白或截短形式的肌营养不良蛋白的表达。一些更新的治疗干预措施的目的是增加sarcolemmal肌营养不良蛋白表达,而准确的肌营养不良蛋白量化证明药效的关系是至关重要的在临床前研究和临床试验。当前挑战与测量肌营养不良蛋白包括个体肌肉纤维中的蛋白质表达的变化,在整个肌肉样品的存在既存dystrophin-positive回复突变体纤维和微量的残留肌营养不良蛋白。免疫荧光定量的肌营养不良蛋白可以克服这些挑战,但手动量化蛋白表达可能是复杂的变化的图像,可再生的得分的荧光强度,引入和偏见手动评分通常只有几个大功率领域。本文突出了DMD的病理学和BMD,讨论了DMD的动物模型和弹道导弹防御,并描述了肌营养不良蛋白生物标志物定量DMD和BMD与几个图像分析方法,包括一个新的自动化的方法,评估个人的肌肉纤维蛋白表达。

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