ns - 065 / NCNP-01:潜在的反义寡核苷酸治疗杜氏肌萎缩症的外显子53跳过。

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渡边N,经营T, Satou Y。此外,齐藤T,北川H, H,小牧市Takagaki K,武田

ns - 065 / NCNP-01:潜在的反义寡核苷酸治疗杜氏肌萎缩症的外显子53跳过。

摩尔核酸。2018年12月7日,13:442 - 449。doi: 10.1016 / j.omtn.2018.09.017。Epub 2018年9月27日。

PubMed ID

30388618 (在PubMed

]

文摘

杜氏肌营养不良症(DMD),最常见的致命遗传的儿童疾病,是由DMD基因的突变,导致没有功能的肌营养不良蛋白的蛋白质。外显子跳过由反义寡核苷酸最近成为一个有效的方法来恢复肌营养不良蛋白,和外显子的跳过51 DMD已收到加速批准。识别反义序列能够提供尽可能高的跳过未来临床应用的效率是至关重要的。这里,我们系统地测试两步反义寡核苷酸走在人类DMD外显子53为了定义顺序相依反义寡核苷酸结合位点的影响在人类横纹肌肉瘤细胞系。第一个粗糙whole-exon 53走使目标区域的识别,和另一个走这个地区被用来确定一个最优的反义寡核苷酸序列(ns - 065 / NCNP-01)外显子53跳过。寡核苷酸的有力推动外显子53跳过剂量依赖性的方式在横纹肌肉瘤pre-mRNA拼接和DMD patient-derived细胞,恢复patient-derived细胞的肌营养不良蛋白的蛋白质水平。ns - 065 / NCNP-01 phosphorodiamidate吗啉代低聚物,似乎是一种很有前途的候选人治疗外显子53跳过,这可能适用于DMD患者的10.1%。

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药物

Viltolarsen

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Viltolarsen	DMD基因(外显子53 viltolarsen目标站点)	核苷酸	人类	是的	粘结剂	细节