口服血浆激肽释放酶抑制剂预防遗传性血管性水肿。

文章的细节

引用
复制到剪贴板

Aygoren-Pursun E, Bygum Grivcheva-Panovska V, Magerl M,格拉夫J,施泰纳UC,欣然地啊,Huissoon, Kinaciyan T法卡斯H, Lleonart R, Longhurst HJ, Rae W, Triggiani M,河口W, Cancian M, Zanichelli,史密斯WB,萨ML, Du-Thanh, Gompels M, Gonzalez-Quevedo T, Greve J, Guilarte M, Katelaris C, Dobo年代,Cornpropst M,克莱蒙斯D,方L,科利斯P,谢里丹W,毛雷尔M, Cicardi M

口服血浆激肽释放酶抑制剂预防遗传性血管性水肿。

郑传经地中海J。2018年7月26日,379 (4):352 - 362。doi: 10.1056 / NEJMoa1716995。

PubMed ID
30044938 (在PubMed
]
文摘

背景:遗传性血管性水肿是一种危及生命的疾病造成的突变基因编码C1抑制剂(也称为C1酯酶抑制剂)导致overactivation kallikrein-bradykinin级联。BCX7353是一个有效的口服血浆激肽释放酶的小分子抑制剂的药代动力学和药效学可能有助于预防血管性水肿的袭击。方法:在这个国际,由三部分组成,dose-ranging安慰剂对照试验,我们评估四个剂量的BCX7353(62.5毫克,125毫克,250毫克和350毫克每日一次)的预防血管性水肿在28天内的攻击。I或II型遗传性血管性水肿患者的历史至少每月两次血管性水肿袭击被随机分配到BCX7353或安慰剂。主要疗效终点是确诊血管性水肿攻击的数量。关键次要终点包括血管性水肿攻击根据解剖位置和生活质量。结果:共有77名患者进行了随机化,75收到BCX7353或安慰剂,72完成了试验。确诊血管性水肿攻击的速度明显降低患者接受BCX7353每日剂量125毫克或更多比接受安慰剂的人中,有73.8%的差异在125毫克(P < 0.001)。显著的好处对生活质量分数在125毫克和250毫克剂量组(P < 0.05)。胃肠道不良反应,主要是1级,最常报道的不良事件,特别是在两个BCX7353最高剂量组。 CONCLUSIONS: Once-daily oral administration of BCX7353 at a dose of 125 mg or more resulted in a significantly lower rate of attacks of hereditary angioedema than placebo. Mild gastrointestinal symptoms were the principal side effect. (Funded by BioCryst Pharmaceuticals; APeX-1 ClinicalTrials.gov number, NCT02870972 .).

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

药物
药物靶点
药物 目标 类 生物 药理作用 行动
Berotralstat 血浆激肽释放酶 蛋白质 人类
是的
抑制剂
 细节