Idursulfase亨特综合症的治疗。

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Idursulfase亨特综合症的治疗。

今天药物(巴克)。2007年11月,43 (11):759 - 67。doi: 10.1358 / dot.2007.43.11.1157619。

PubMed ID

18174963 (在PubMed

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文摘

亨特综合征(黏多糖病二世,议员II)是一种罕见的x连锁溶酶体储存障碍引起的酶的缺乏iduronate-2-sulfatase (i2),导致积累未经碰撞的dermatan和硫酸乙酰肝素在各种组织和器官。酶替代疗法与Elaprase (idursulfase最近批准孤儿产品)是第一个治疗亨特综合症。结果的随机、双盲、安慰剂对照的idursulfase II / III期临床试验表明,每周注入idursulfase增加步行距离,改善肺功能,以及减少器官大小和尿葡糖氨基葡聚糖(笑话)排泄议员II的病人。Idursulfase一般耐受性良好,尽管输液反应发生。临床研究证明idursulfase可能是第一个成功的症状治疗可以使患者受益议员II解决酶缺陷。

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