重组体人酸葡糖苷酶(α):主要临床好处infantile-onset筛疾病。

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Kishnani PS,科尔索D, Nicolino M,伯恩B,曼德尔H,胡西城,莱斯利·N·莱文J,斯宾塞C,麦当劳M,李J, Dumontier J, Halberthal M,简YH,霍普金斯R, Vijayaraghavan年代,代表D,巴塞洛缪D, van der Ploeg,克兰西JP, Parini R,莫林G,贝克M, De la Gastine GS, Jokic M, Thurberg B,理查兹,巴厘岛D,戴维森M,沃顿,陈欧美,幽灵我

重组体人酸葡糖苷酶(α):主要临床好处infantile-onset筛疾病。

神经学。2007年1月9日,68 (2):99 - 109。Epub 2006年12月6日。

PubMed ID

17151339 (在PubMed

]

文摘

背景:筛疾病是一种进步的代谢神经肌肉疾病造成溶酶体酸性alpha-glucosidase不足(棉酚)。Infantile-onset筛疾病特点是心肌病,呼吸道和骨骼肌肉无力和过早死亡。重组人类的安全性和有效性(rh)棉酚是评估患者在18个迅速进步infantile-onset筛疾病。方法:患者诊断在6个月的年龄和年轻,表现出严重的缺棉酚和心肌病。患者接受静脉输液的rhGAA 20毫克/公斤(n = 9)或40毫克/公斤(n = 9)每隔一周。分析过去52周后患者随机分配到治疗。结果:所有患者(100%)到18个月大的时候幸存下来。Cox比例风险分析表明,治疗死亡的风险降低了99%,减少了92%的死亡风险或入侵通风,并降低死亡的风险或任何类型的通风88%,比未经处理的历史对照组。没有明显的优势的40毫克/公斤剂量疗效。十一18患者164 infusion-associated反应; all were mild or moderate in intensity. CONCLUSIONS: Recombinant human acid alpha-glucosidase is safe and effective for treatment of infantile-onset Pompe disease. Eleven patients experienced adverse events related to treatment, but none discontinued. The young age at which these patients initiated therapy may have contributed to their improved response compared to previous trials with recombinant human acid alpha-glucosidase in which patients were older.

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