困难的例阵发性夜间血红蛋白尿:诊断和治疗小礼品。

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Fattizzo B, F Serpenti, Giannotta是的,Barcellini W

困难的例阵发性夜间血红蛋白尿:诊断和治疗小礼品。

中国医学。2021年3月1;10 (5)。pii: jcm10050948。doi: 10.3390 / jcm10050948。

PubMed ID

33804461 (在PubMed

]

文摘

阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)是一种有趣的疾病,可以对医生造成许多困难,以及血液学家,谁不熟悉它。关于其病理生理的研究、诊断和治疗方面仍在进行中。在过去的十年里,新的流式细胞仪技术与高灵敏度检测PNH克隆使我们小如< 1%的患者的造血作用,导致发病率增加但更困难的数据解释。尤其是小克隆PNH患者的临床意义骨髓失败,包括再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征,以及常见的关联,如骨髓增生障碍,很大程度上仍然是未知数。除了目前的治疗与anti-C5 eculizumab, PNH-related发病率和死亡率下降,新的补充抑制剂可能会满足未满足临床需求的患者的生活质量和更好的响应率(即。与C5多态性,反应对象;减少血管外的溶血和突破溶血集)。不过,悬而未决的问题仍然对这些代理关于他们使用mono -或联合治疗,治疗时,病人的药物是最好的。最后,长期的安全需要评估在实际研究。在本文中,我们描述了一些临床小插曲说明PNH的实用角度诊断和管理;此外,我们讨论PNH的诊断和治疗方法的最新进展。

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