软骨发育不全的不同治疗方法的优缺点:复习一下。

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软骨发育不全的不同治疗方法的优缺点:复习一下。

Int J摩尔Sci。2021年5月25日,22 (11)。pii: ijms22115573。doi: 10.3390 / ijms22115573。

PubMed ID

34070375 (在PubMed

]

文摘

软骨发育不全(ACH)是一种疾病引起的错义突变的FGFR3(纤维母细胞生长因子受体3)基因,是最常见的导致身材矮小的人类。疼的治疗是必要的和紧迫的,因为治疗软骨发育不全有很多并发症,骨科和神经,最终导致残疾。本文介绍了当前和潜在的药理治疗软骨发育不全,强调所有的优点和缺点的药物在人类和动物研究在不同阶段的临床试验。本文包括药物的潜在影响软骨发育不全的症状除了身材矮小,包括影响椎管狭窄,枕骨大孔的缩小和身体的比例结构。解决这些影响可以显著改善患者的生活质量,可能减少频率和住院治疗而痛苦的外科手术的必要性,目前唯一使用的治疗选项。软骨发育不全是一种很好的药物的标准最好了重组人生长激素vosoritide目前和可能的未来,而其他的药物临床试验的早期阶段。

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药物

Vosoritide