Mavacamten——一种新的疾病特性选择药理治疗肥厚性心肌病患者症状。
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Pysz P, Rajtar-Salwa R, Smolka G, Olivotto我Wojakowski W, Petkow-Dimitrow P
Mavacamten——一种新的疾病特性选择药理治疗肥厚性心肌病患者症状。
Kardiol波尔。2021;79 (9):949 - 954。doi: 10.33963 / KP.a2021.0064。Epub 2021年7月16日。
- PubMed ID
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34268723 (在PubMed]
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目前的药物治疗肥厚性心肌病(HCM)不是针对疾病的疗效不佳,常常需要介入治疗。EXPLORER-HCM阶段3,随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验调查mavacamten的影响,first-in-class选择性心肌肌凝蛋白抑制剂,HCM患者,左心室流出道梗阻(LVOTO)和纽约心脏协会(NYHA)类II或III的症状。主要终点是定义为一个> / = 1.5毫升/公斤/分钟增加峰值耗氧量(pVO(2))和> / = 1 NYHA类减少或> / = 3.0毫升/公斤/分钟pVO2增加不NYHA类恶化。二次端点评估变化运动后LVOT梯度,pVO2, NYHA类,堪萨斯城心肌病Questionnaire-Clinical总结分数(KCCQ-CSS),和肥厚性Cardiomyopa-thy症状问卷“气短”的得分(HCMSQ-SoB)。共有251名患者被随机分配接受mavacamten或安慰剂。主要终点和次要终点是经常会遇到更多mavacamten手臂和安慰剂。mavacamten的安全性是类似于安慰剂。总之,针对疾病的治疗阻塞性HCM患者mavacamten导致减少LVOTO和改进目标功能参数和病人的健康状况。
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