血红蛋白疾患:慢病毒基因治疗在起点进入临床实践。

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Sii-Felice K, Giorgi M, Leboulch P, Payen E

血红蛋白疾患:慢病毒基因治疗在起点进入临床实践。

Exp内科杂志。2018年8月,64:12-32。doi: 10.1016 / j.exphem.2018.05.004。2018年5月26日Epub。

PubMed ID

29807062 (在PubMed

]

文摘

beta-hemoglobinopathies, transfusion-dependent beta-thalassemia和镰状细胞病是世界范围内最普遍的遗传疾病,影响数百万人。许多病人缩短预期寿命和患有严重的发病率虽然支持疗法,这强加一个巨大的社会经济负担。唯一可用的治疗治疗同种异体造血干细胞移植,虽然大多数患者没有匹配的同胞供体,和那些仍然威胁生命的并发症风险。因此,基因治疗通过一次性体外造血干细胞自体移植紧随其后的修改是一个有吸引力的新治疗方法。第一原理转换输血独立通过慢病毒载体表达明显和anti-sicklingβ球蛋白基因变体(T87Q)据报道十年前在一个病人transfusion-dependent beta-thalassemia。后续多中心II期试验的一个本质上相同的向量(称为LentiGlobin BB305)和协议,12的13个病人non-beta(0) /β(0)基因型,代表半数以上的transfusion-dependent beta-thalassemia案件在世界范围内,停止与总红细胞输血血液的血红蛋白水平接近正常的价值观。修正的生物标记dyserythropoiesis评估患者的实现。在9个患者ββ(0)(0)/ transfusion-dependent beta-thalassemia或同等程度(β(ivs1 - 110)),平均年化输血量下降了73%,红细胞输血停在三个病人。概念验证第一个病人的治疗效果与镰状细胞病也称LentiGlobin BB305。令人鼓舞的研究结果提出了在儿童transfusion-dependent beta-thalassemia在另一个试验与全球慢病毒载体和其他几个基因疗法试验当前打开的transfusion-dependent beta-thalassemia和镰状细胞病。 Phase III trials are now under way and should help to determine benefit/risk/cost ratios to move gene therapy toward clinical practice.

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