协调β球蛋白表达和减少alpha2-globin beta-thalassemia多路慢病毒基因治疗载体。
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协调β球蛋白表达和减少alpha2-globin beta-thalassemia多路慢病毒基因治疗载体。
摩尔。2021年9月1;29 (9):2841 - 2853。doi: 10.1016 / j.ymthe.2021.04.037。2021年5月1日Epub。
- PubMed ID
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33940155 (在PubMed]
- 文摘
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beta-hemoglobinopathies慢病毒基因治疗的主要挑战是保持低向量复制时避免基因毒性数据被可靠地所有基因型的治疗。LVbeta-shalpha2,我们设计了一个high-titer慢病毒载体,允许协调表达的治疗β球蛋白基因(A-T87Q)和一个intron-embedded miR-30-based短发卡RNA(成分)有选择性地针对alpha2-globin mRNA。我们的方法是由知识引导,适度减少身体链合成beta-thalassemia改善疾病严重程度。我们证明LVbeta-shalpha2减少alpha2-globin mRNA表达红细胞细胞同时保持alpha1-globin mRNA水平不变和β球蛋白(A-T87Q)基因表达与父母相同的向量。相比第一个β球蛋白(A-T87Q)慢病毒载体已收到条件营销授权,BB305, LVbeta-shalpha2显示1.7倍提高α/β比率更大的力量。这可能导致更大的治疗效果和可靠性最严重类型的beta-thalassemia并提供一种改进的效益/风险比无论beta-thalassemia基因型。
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