Voxelotor:血红蛋白S聚合抑制剂治疗镰状细胞病。

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Yenamandra, Marjoncu D

Voxelotor:血红蛋白S聚合抑制剂治疗镰状细胞病。

J难以Pract杂志。2020;11 - 12月11日(8):873 - 877。doi: 10.6004 / jadpro.2020.11.8.7。Epub 2020年11月1日。

PubMed ID

33489427 (在PubMed

]

文摘

镰状细胞病(SCD)影响数以百万计的世界各地的人们。血红蛋白S (HbS)聚合SCD病理生理学的根本原因,从而导致溶血,粘度增加,和急性疾患。新代理开发目标化合物的病理生理学和SCD的频率减少并发症。Voxelotor (Oxbryta)是一个哈佛商学院的阻聚剂,经美国食品和药物管理局批准用于治疗成人和儿科患者SCD的12岁及以上。

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药物

Voxelotor