Atidarsagene autotemcel异染性脑白质营养不良。

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Atidarsagene autotemcel异染性脑白质营养不良。

今天药物(巴克)。2023年2月,59 (2):63 - 70。doi: 10.1358 / dot.2023.59.2.3461911。

PubMed ID

36811406 (在PubMed

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异染性脑白质营养不良(MLD)是一种罕见的常染色体隐性疾病的鞘脂类代谢,由于缺乏这种酶arylsulfatase (ARSA)。该病的主要临床症状是次要的中枢和周围神经系统脱髓鞘。MLD分为早期,晚发性亚型基于神经系统疾病的发生。早发性亚型与更迅速发展的疾病导致死亡在第一个十年的生活。直到最近,没有可供MLD有效治疗。血脑屏障(BBB)防止系统性管理酶替代疗法在MLD到达靶细胞。造血干细胞移植的疗效的证据仅限于晚MLD亚型。在这里,我们审查批准,临床前和临床研究,促进体外基因疗法atidarsagene autotemcel早发性MLD的欧洲药品局(EMA) 2020年12月。这种方法是研究动物模型,然后在一个临床试验,最终证明它的效力在预防疾病发生前症状表现在病人和稳定paucisymptomatic学科的发展。这种新的治疗由患者CD34 +造血干/祖细胞(公司)与慢病毒载体转导功能ARSA cDNA编码。 The gene-corrected cells get reinfused into the patients after a cycle of chemotherapy conditioning.

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Atidarsagene autotemcel