设计和措施的薰衣草,结果第三阶段研究trofinetide Rett综合症。

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Neul杰,珀西AK Benke助教,Berry-Kravis EM,釉DG,彼得斯苏,琼斯NE, Youakim JM

设计和措施的薰衣草,结果第三阶段研究trofinetide Rett综合症。

当代中国新药试验。2022年3月,114:106704。doi: 10.1016 / j.cct.2022.106704。Epub 2022年2月8日。

PubMed ID

35149233 (在PubMed

]

文摘

简介:Rett综合症(RTT)是一种使人衰弱的神经发育障碍没有批准的治疗。Trofinetide合成模拟glycine-proline-glutamate,氨基三肽胰岛素样生长因子1。在阶段2中,安慰剂对照试验在82年与RTT 5 - 15岁女性,显著(p