刺猬通路抑制剂:一个新的治疗类治疗急性髓系白血病(aml)。

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Jamieson C, Martinelli G, Papayannidis C,科尔特斯我

刺猬通路抑制剂:一个新的治疗类治疗急性髓系白血病(aml)。

血液癌症。2020年8月11日,1 (2):134 - 145。doi: 10.1158 / 2643 - 3230. - bcd - 20 - 0007。eCollection 2020年9月。

PubMed ID

34661144 (在PubMed

]

文摘

针对刺猬(Hh)路径组件,如平和(SMO),是一个发展战略治疗急性髓系白血病(AML)和克服这种疾病的复发/难治性形式。几个SMO抑制剂在临床开发用于治疗各种肿瘤的类型和一些临床试验的结果在AML的报告。本文将讨论Hh信号在AML发病机理中的作用,描述的临床前和临床发展Hh通路抑制剂治疗AML,并检查当前证据Hh通路抑制剂抗治疗的影响在AML的选择。意义:在急性髓系白血病(AML),组件的刺猬(Hh)信号通路,如平和(SMO),涉及开发,维护,和扩张的白血病干细胞(LSC),以及对化疗敏感和AML的耐药性的发展。观察在AML的临床前研究,以及AML患者的样本,表明Hh通路抑制剂主要作用于干细胞分化途径的间谍活动。当前数据对血液恶性肿瘤显示潜在的协同效应当Hh通路抑制剂结合化疗或临床实验管理代理。人们认为Hh通路抑制剂作为代理减少LSC休眠,促进LSC分化,因此,新分LSC可以由其他化疗药物的目标。

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