开发和分析表征Pegunigalsidase阿尔法,化学交联植物重组人类alpha-Galactosidase-A Fabry疾病的治疗。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

Ruderfer我,舒曼,Kizhner T, Azulay Y, Y Nataf Tekoah Y, Shaaltiel Y

开发和分析表征Pegunigalsidase阿尔法,化学交联植物重组人类alpha-Galactosidase-A Fabry疾病的治疗。

Bioconjug化学。2018年5月16日,29 (5):1630 - 1639。doi: 10.1021 / acs.bioconjchem.8b00133。2018年5月3日Epub。

PubMed ID

29698600 (在PubMed

]

文摘

当前Fabry疾病的治疗与商用重组酶替代治疗人类alpha-Galactosidase显示持续恶化的疾病患者。人类重组alpha-Galactosidase与共价结合为子单元和表达ProCellEx植物细胞蛋白表达平台生产pegunigalsidase阿尔法。共价键的作用两个alpha-Galactosidase之间的子单元PEG-based cross-linkers长短不同的是本研究评估。结果表明,交联的双官能团的聚合物挂钩2000 Da产生一个更稳定的蛋白质与改善药代动力学和biodistribution属性。化学改性不影响蛋白质三级结构,但导致增加热稳定性和显示部分屏蔽的免疫抗原表位。发达pegunigalsidase阿尔法正在进行三期临床试验,可能表现出优越的功效与当前使用的酶替代疗法治疗Fabry疾病患者。

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Pegunigalsidase阿尔法