Fabry疾病治疗:最先进的和当前的挑战。

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代理啊,加戈MF, Miltenberger-Miltenyi G,苏萨N,达维

Fabry疾病治疗:最先进的和当前的挑战。

Int J摩尔Sci。2020年12月28日,22 (1):206。doi: 10.3390 / ijms22010206。

PubMed ID

33379210 (在PubMed

]

文摘

Fabry疾病(FD)是一种溶酶体储存障碍引起的杯子基因的突变,导致缺乏可用alpha-galactosidase a的酶活性治疗FD包括酶替代疗法(ERT) (agalsidase阿尔法和agalsidaseβ)和伴侣migalastat。尽管有大量的文献发表对ERT多年来,许多问题亟待解决,如最佳剂量,最好的时机开始治疗,临床禁毒beplayapp抗体的影响。Migalastat最近批准的FD患者的杯子突变;然而,最近的研究也引起了关注,“体外”顺从可能并不总是反映“体内”顺从,和一些发现现实生活中的研究与关键的临床试验的结果。此外,FD特定治疗方法存在的局限性,和试图纠正酶缺陷,通过酶外生管理或酶稳定伴侣,没有显示能够完全恢复FD病理和临床表现。因此,一些正在研究新疗法,包括新形式的,底物还原疗法,信使rna治疗和基因治疗。在本文中,我们概述当前最先进的的批准和新兴成人FD患者的新疗法。

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药物

Pegunigalsidase阿尔法