Pegunigalsidase阿尔法,Fabry疾病的一种新型聚乙二醇酶替代疗法,提供持续的血浆浓度和有利的药效学:一年半期临床试验。

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Schiffmann R, Goker-Alpan O, Holida M,吉拉尔多P, Barisoni L,科尔文RB, Jennette CJ, Maegawa餐馆G,则Boyadjiev SA冈萨雷斯D,尼科尔斯K, Tuffaha,阿塔MG, Rup B,恰尼先生,巴斯,Szlaifer M,阿龙,Brill-Almon E, Chertkoff R,休斯D

Pegunigalsidase阿尔法,Fabry疾病的一种新型聚乙二醇酶替代疗法,提供持续的血浆浓度和有利的药效学:一年半期临床试验。

J继承金属底座说。2019年5月,42 (3):534 - 544。doi: 10.1002 / jimd.12080。Epub 2019年4月8日。

PubMed ID

30834538 (在PubMed

]

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Pegunigalsidase阿尔法,新颖的聚乙二醇,alpha-galactosidase发达的共价交联形成酶替代疗法(ERT) Fabry疾病(FD),旨在增加血浆半衰期和降低免疫原性,从而提高疗效与可用的产品。与FD症状的成年人参与这个非盲、3个月dose-ranging研究中,紧随其后的是一个九个月扩展。三个战友都在逐步的方式,每个接收增加剂量的pegunigalsidase阿尔法:0.2,1.0,2.0毫克/公斤,每隔一周通过静脉输液。药代动力学分析发生在天1个月3、6和12。肾活检在基线和6月评估管周毛细血管globotriaosylceramide (Gb3)内容。肾功能、心脏参数和其他临床指标进行评估。治疗诱发不良事件(AEs)和免疫球蛋白G(免疫球蛋白)的反麻醉品的抗体(ADAs)进行了评估。16个病人完成1年的治疗。意味着终端血浆半衰期(每个队列)从53到121小时不等。所有11个男1的7女患者呈现经典FD表型,在人肾管周毛细血管Gb3夹杂物减少84%。 Mean estimated glomerular filtration rate was 111 mL/min/1.73 m(2) at baseline, remaining stable throughout treatment. Three patients developed treatment-induced IgG ADAs; following 1 year's treatment, all became ADA-negative. Nearly all treatment-emergent AEs were mild or moderate. One patient withdrew from the study following a serious related AE. Pegunigalsidase alfa may represent an advance in ERT for FD, based on its unique pharmacokinetics and apparent low immunogenicity.

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药物

Pegunigalsidase阿尔法