的作用机制和临床应用的Tafamidis世袭转体基因淀粉样变。

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科埃略T, Merlini G, Bulawa CE,弗莱明是的,法官DP,凯莉JW,毛雷尔女士,Plante-Bordeneuve V, Labaudiniere R, Mundayat R,莱利年代,伦巴都我,韦尔塔P

的作用机制和临床应用的Tafamidis世袭转体基因淀粉样变。

神经。2016年6月,5 (1):1 - 25。doi: 10.1007 / s40120 - 016 - 0040 - x。Epub 2016年2月19日。

PubMed ID

26894299 (在PubMed

]

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转体基因(竞技场队伍)传输retinol-binding protein-vitamin复杂,是一个小的运输血液中甲状腺素。四聚物的结构进行病原分离和单体错误折叠,使聚合或成为amyloidogenic竞技场队伍。竞技场队伍基因的突变通常破坏四聚物和/或加速四聚物分离,促进amyloidogenesis。TTR-related amyloidoses是罕见的,致命的,蛋白质错误折叠疾病,特点是形成可溶性聚合物的变结构和组织的淀粉样蛋白沉积。amyloidoses竞技场队伍存在的表现,包括先进的神经病变和/或心肌病。直到最近,唯一接受治疗停止进展的遗传性淀粉样变是肝移植,竞技场队伍取代肝源的突变和竞技场队伍amyloidogenic野生型竞技场队伍越少。Tafamidis葡甲胺是一种设计合理,non-NSAID苯并恶唑衍生物结合高亲和力和选择性活动竞技场队伍稳定四聚物、单体形成放缓,错误折叠,amyloidogenesis。Tafamidis是第一个批准的药物治疗周围神经损伤的进展缓慢家族性淀粉样多神经病竞技场队伍。在这里,我们描述的作用机制tafamidis和审查的临床数据,证明tafamidis治疗减缓神经恶化并保存营养状况,以及早期Val30Met淀粉样变患者的生活质量。

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药物

Tafamidis