他们又作为脊髓性肌肉萎缩症的治疗目标。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

辛格J, Salcius M,刘西南,股份提单,Mishra R,瑟蒙德J, Michaud G,马博士,Printen J,克里斯滕森J, Bjornsson JM, Pollok英航Kiledjian M, L,斯图尔特加里奇J,我格尼

他们又作为脊髓性肌肉萎缩症的治疗目标。

ACS化学杂志。2008年11月21日,3(11):711 - 22所示。doi: 10.1021 / cb800120t。

PubMed ID

18839960 (在PubMed

]

文摘

脊髓性肌萎缩(SMA)是由两个副本的SMN1基因的缺失或突变,产生一个基本被称为SMN蛋白。SMA的严重性被修改的变量拷贝数第二个基因,产生错误的信使rna拼接SMN2删除最后一个外显子。我们前面描述的发现有力C5-substituted喹唑啉SMN2基因表达增加2倍。发现强有力的SMN2子诱导物依赖细胞化验没有知识分子的目标。使用与放射性标记的蛋白质微阵列扫描C5-substituted喹唑啉调查,我们确定了清道夫开瓶酶,又作为一个潜在的粘合剂。我们表明,C5-substituted喹唑啉强有力地抑制又开瓶活动和抑制的力量与潜力forSMN2发起人归纳。结合C5-substituted喹唑啉又保持酶在一个开放的,催化地无能的构象。又一个核穿梭蛋白结合和水解米(7)GpppN mRNA帽结构和调制器的RNA代谢。因此他们又代表了一种新颖的治疗目标调节基因表达的小分子。

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

多肽

的名字	UniProt ID
m7GpppX diphosphatase	Q96C86	细节

绑定属性

药物	目标	财产	测量	pH值	温度(°C)
(5 - {(1)- 2-fluorobenzyl piperidin-4-yl)甲氧基}quinazoline-2, 4-diamine	m7GpppX diphosphatase	集成电路50 (nM)	7.62	N /一个	N /一个	细节
(5 - {(1)- 2-fluorobenzyl piperidin-4-yl)甲氧基}quinazoline-2, 4-diamine	m7GpppX diphosphatase	EC 50 (nM)	4	N /一个	N /一个	细节
5 - {(1 - (2,3-dichlorobenzyl) piperidin-4-yl)甲氧基}quinazoline-2, 4-diamine	m7GpppX diphosphatase	集成电路50 (nM)	43.94	N /一个	N /一个	细节
5 - {(1 - (2,3-dichlorobenzyl) piperidin-4-yl)甲氧基}quinazoline-2, 4-diamine	m7GpppX diphosphatase	EC 50 (nM)	67年	N /一个	N /一个	细节