安全性和有效性雷伯氏先天性黑内障的基因转移。

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马奎尔,Simonelli F,皮尔斯EA,普Jr, Mingozzi F, Bennicelli J,班菲年代,马歇尔KA,甲壳F, Surace EM,罗西年代,Lyubarsky,阿鲁达VR, Konkle B, E,太阳J,雅各布斯J,戴尔'Osso L, Hertle R,马JX,雷德蒙TM,朱X,豪B, Zelenaia O, Shindler KS,马奎尔MG,赖特摩根富林明,Volpe新泽西,麦克唐纳JW, Auricchio,班纳特高KA, J

安全性和有效性雷伯氏先天性黑内障的基因转移。

郑传经地中海J。2008年5月22日,358 (21):2240 - 8。doi: 10.1056 / NEJMoa0802315。Epub 2008年4月27日。

PubMed ID

18441370 (在PubMed

]

文摘

雷伯氏先天性黑内障(LCA)是一组遗传性致盲疾病儿童时期发病。LCA2疾病的一种形式,是由突变引起的视网膜色素epithelium-specific 65 kda蛋白基因(RPE65)。我们调查了视网膜下的安全交付重组腺相关病毒(AAV)携带RPE65互补DNA(互补)(多中心,NCT00516477 [ClinicalTrials.gov])。三个LCA2患者可以接受的地方和全身性副反应AAV2.hRPE65v2分娩后的配置文件。每个病人有一个适度的改善措施视网膜功能的主观视觉灵敏度的测试。在一个病人,一个无症状的黄斑孔发达,虽然被认为是一个不良事件发生,病人有视网膜功能的回归。虽然后续很短的正常视力并没有实现,本研究进一步的基因治疗研究提供了基础LCA患者。

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药物

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