重组腺相关病毒:有效转导老鼠VMH和间隙的血液。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

范马Gestel Boender AJ, de Vrind VA,加纳公里,Luijendijk MC,阿丹RA

重组腺相关病毒:有效转导老鼠VMH和间隙的血液。

《公共科学图书馆•综合》。2014年5月23日,9 (5):e97639。doi: 10.1371 / journal.pone.0097639。eCollection 2014。

PubMed ID

24858547 (在PubMed

]

文摘

促进高效和安全的应用腺相关病毒(AAV)载体作为基因转移工具在中枢神经系统(CNS),转导效率和血清型间隙进行了研究常用的转染不同的大脑区域。AAV2证明转导只有小卷在一些大脑区域,本研究比较的转导效率三个AAV准型向量,即AAV2/1, AAV2/5和AAV2/8下丘脑腹内侧核(VMH)。没有发现差异AAV2/1和AAV2/5转导效率之间的关系。AAV2/1和AAV2/5转导率高于AAV2/8实现。一小时后病毒管理到大脑,没有血液中病毒颗粒可以被追踪,表明没有或微不足道的数量的病毒粒子穿过血脑屏障。为了调查AAV在血液的生存,间隙是决定遵循系统性AAV管理。AAV2/1的半衰期,AAV2/2 AAV2/5 AAV2/8是计算确定系统注入后从血液病毒药物清除率。AAV2/2的半衰期为4.2分钟,这明显低于AAV2/1的半衰期,AAV2/5 AAV2/8。超过11个小时的半衰期,AAV2/8粒子仍可检测的血液大大超过AAV2/5。我们得出这样的结论:应用AAV在中枢神经系统是相对安全的,因为没有AAV粒子注入后血液中检测到大脑。 With a half-life of 1.67 hours of AAV2/5, a systemic injection with 1x109 genomic copies of AAV would be fully cleared from blood after 2 days.

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Voretigene neparvovec