临床效用和病人的角度使用延长半衰期rFIXFc血友病B的管理。
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Miguelino MG,鲍威尔JS
临床效用和病人的角度使用延长半衰期rFIXFc血友病B的管理。
病人更喜欢坚持。2014年8月8日,8:1073 - 83。doi: 10.2147 / PPA.S54951。eCollection 2014。
- PubMed ID
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25143713 (在PubMed]
- 文摘
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血友病B的x染色体遗传疾病的基因突变引起的凝血蛋白因子IX(修复)的发生率大约每30000个男孩出生人口和民族。严重时,导致自发发生危及生命的出血疾病。当治疗,多数病人死于出血并发症在25岁之前。目前的治疗需要频繁静脉输液治疗重组或plasma-derived蛋白集中包含修复。大多数病人管理注入每隔几天,在家,必须限制他们的体育活动以避免异常出血当修复活动水平低于正常。完成关键的三期临床试验后,一个新的治疗修复准备工程延长半衰期在流通,2014年3月获得监管批准在加拿大和美国。这个新的修复代表患者的主要治疗进展血友病b的半衰期延长由于融合本地修复分子与正常的免疫球蛋白g .恒定区这种融合然后遵循正常的免疫球蛋白分子通过内皮细胞再循环通路,导致长时间乘以流通。在临床试验中,150名患者成功应用eftrenonacog阿尔法定期1年多来防止自发性出血,成功地对待任何流血事件,并提供有效的大手术凝固。注入都是良好的耐受性和有效,没有抑制剂检测并没有安全隐患。这个有前途的治疗应该让患者少用输液维持适当的修复活动水平在所有临床设置。
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