现实世界的经验使用Antihemophilic因子(重组),聚乙二醇为预防严重的血友病。

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邓恩,Ahuja SP,马林斯ES

现实世界的经验使用Antihemophilic因子(重组),聚乙二醇为预防严重的血友病。

血友病。2018年1月23日。doi: 10.1111 / hae.13403。

PubMed ID
29359417 (在PubMed
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文摘

简介:预防与延长半衰期VIII因子(FVIII)批准用于血友病A,但数据关于常规临床使用是有限的。目的:评估现实世界的经验ADYNOVATE ((R)) (Antihemophilic因素(重组),聚乙二醇在儿童和成人预防血友病A .方法:进行了回顾性的图表总结三个我们血友病治疗中心。记录所有患者开始Adynovate预防被确定的日常临床实践。人口统计学、临床和patient-reported信息开始6个月前开始Adynovate直到记录回顾分析。结果:15例(9个月28岁),平均9个月的使用Adynovate(范围1 - 15个月),被确定。都从另一个预防性方案,从标准的半衰期重组FVIII 13 (87%)。9个(60%)患者> / = 1流血preswitch 6个月内。交换最常见的原因是减少注入频率(14例)。切换后,注入频率减少13个病人,每周和整体因素消费下降了19%。8个(53%)病人没有流血postswitch,三个(20%)有自发联合出血(vs四pre-switch)和三(20%)只有轻微的创伤性出血。 Patient/parental satisfaction with Adynovate was documented as positive in 13 of 15 (87%) cases; 2 patients were not satisfied and discontinued Adynovate. No adverse events were considered related to Adynovate. CONCLUSION: In patients who switched from a standard half-life FVIII to Adynovate prophylaxis in routine clinical practice, bleeding control was generally improved or maintained, with a lower infusion frequency and factor consumption in most patients.

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