Tezacaftor / Ivacaftor科目与囊性纤维化和F508del / F508del-CFTR或F508del / G551D-CFTR。

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唐纳森SH, Pilewski JM, Griese M,库克J, Viswanathan L, Tullis E,戴维斯JC, Lekstrom-Himes是的,王LT

Tezacaftor / Ivacaftor科目与囊性纤维化和F508del / F508del-CFTR或F508del / G551D-CFTR。

J和护理。2018年1月15日;197 (2):214 - 224。doi: 10.1164 / rccm.201704 - 0717摄氏度。

PubMed ID

28930490 (在PubMed

]

文摘

原理:Tezacaftor(以前vx - 661)是一个临床实验的小分子,提高了处理和贩运的囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道)体外,并改善了孤独和结合ivacaftor雌性生殖道功能。目的:评估tezacaftor单药治疗的安全性和有效性和tezacaftor / ivacaftor联合治疗的受试者与囊性纤维化纯合子F508del或复合杂合的F508del和G551D。方法:这是一项随机,安慰剂对照,双盲,多中心,第二阶段研究(NCT01531673)。主题纯合子F508del收到tezacaftor(10至150毫克)每天单独或结合ivacaftor(150毫克每12小时)在剂量升级阶段,以及给药方案测试阶段。学科复合杂合的F508del和G551D, physician-prescribed ivacaftor,收到tezacaftor(每天100毫克)。测量及主要结果:主要端点安全通过56天,汗水氯从基线到28天的变化。次级终点包括百分比变化预测FEV1 (ppFEV1)从基线到28天的药物动力学。不良事件的发生率在治疗手臂很相似。Tezacaftor(100毫克每天)/ ivacaftor(150毫克每12小时)导致了6.04 L更易出汗减少氯和增加3.75% ppFEV1 F508del主题纯合,和7.02更易与氯化/ L减少汗水和4.60% ppFEV1增加学科复合杂合的F508del和G551D从基线到28天(P < 0.05)。结论:这些结果支持继续临床开发tezacaftor(100毫克每天)结合ivacaftor(150毫克每12小时)与囊性纤维化科目。 Clinical trial registered with www.clinicaltrials.gov (NCT01531673).

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药物

Tezacaftor

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Tezacaftor	囊性纤维化跨膜电导调节	蛋白质	人类	是的	激活剂	细节