新发展的管理严重血友病B。
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Nazeef M,希恩JP
新发展的管理严重血友病B。
J血液地中海。2016年4月1;7:27-38。doi: 10.2147 / JBM.S81520。eCollection 2016。
- PubMed ID
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27099538 (在PubMed]
- 文摘
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血友病B的x染色体遗传缺乏凝血因子IX(修复)与深层组织和关节出血复发相关的活动,可能导致长期残疾。修复替代疗法使用plasma-derived蛋白质或重组蛋白显著减少出血和残疾血友病B,尤其是用于预防的方式。尽管现代因素替代具有良好的疗效和安全性,对于预防的广泛使用障碍依然存在,包括需要静脉注射(IV)访问频繁的剂量,可变性个人药物动力学和成本。为了克服频繁因子计量的要求,小说形式的重组修复开发拥有终端半衰期延长。其中两个产品(FIXFc和rIX-FP)代表融合蛋白与免疫球蛋白G1 (IgG1) Fc域和白蛋白,分别导致蛋白质回收体内的新生儿Fc受体。第三产品经历了特定站点PEGylation修复激活肽,同样导致长寿的解决形式。以前治疗血友病B患者临床试验已经证明了优秀的功效和确认计量要求延长半衰期形式不太频繁。然而,知识差距仍然对抑制剂的形成和过敏反应的风险以前未经治疗的患者群体,老年血友病患者的安全,影响体内修复分布,和成本效益。附加策略旨在平衡止血血友病患者包括monoclonal-antibody-mediated组织因子途径抑制剂的抑制活性和siRNA-mediated减少抗凝血酶表达的肝脏。这些方法都是长期作用和潜在的涉及皮下药物管理。 In this review, we will discuss the biology of FIX, the evolution of FIX replacement therapy, the emerging FIX products possessing extended half-lives, and novel "rebalancing" approaches to hemophilia therapy.
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