治疗神经肌肉channelopathies:当前概念和未来前景。

文章的细节

引用

复制到剪贴板

克莱兰德JC, Griggs RC

治疗神经肌肉channelopathies:当前概念和未来前景。

神经病治疗。2008年10月,5(4):607 - 12所示。doi: 10.1016 / j.nurt.2008.09.001。

PubMed ID

19019313 (在PubMed

]

文摘

我们对神经肌肉的分子发病机制的理解离子channelopathies迅速增加了在过去的二十年里由于识别的许多基因的突变会导致这些疾病。这些分子的发现帮助识别和分类的遗传性周期性麻痹和肌强直,并有可能揭示了离子channelopathies。尽管我们更好的理解这些疾病的发病机制,目前的治疗主要是经验和证据支持特定的治疗基本上轶事。周期性麻痹,dichlorphenamide——碳酸酐酶抑制剂已被证明在一个对照试验为许多病人hypokalemic和防止攻击hypokalemic周期性麻痹。第二个试验,比较dichlorphenamide和乙酰唑胺与安慰剂,目前正在进步。肌强直,只有轶事证据治疗,但美西律与安慰剂的对照试验是目前由食品和药物Administration-orphan产品格兰特和预计在2008年晚些时候开始。在未来,机理方法可能发达。例如,令人兴奋的进步已经取得了一个障碍,肌强直的dystrophy-1 (DM-1)。DM-1的小鼠模型,吗啉代反义oligonucleuotide针对3 '拼接的CLCN1外显子7修复RNA剪接缺陷通过促进全身的氯通道的生产记录。异常的氯离子电导是恢复,肌强直被废除。 Similar strategies hold potential for DM-2. The era of molecularly-based treatments is about to begin.

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Diclofenamide	碳酸酐酶1	蛋白质	人类	是的	抑制剂	细节