囊性纤维化患者的雌性生殖道电位器和G551D突变。

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拉姆齐BW,戴维斯J, McElvaney NG Tullis E,贝尔SC, Drevinek P, Griese M, McKone EF,温赖特CE、Konstan MW,苔藓R, Ratjen F, Sermet-Gaudelus我,罗SM,董Q,罗德里格斯年代,日圆K, Ordonez C, Elborn JS

囊性纤维化患者的雌性生殖道电位器和G551D突变。

郑传经地中海J。2011年11月3;365 (18):1663 - 72。doi: 10.1056 / NEJMoa1105185。

PubMed ID

22047557 (在PubMed

]

文摘

背景:越来越多的活动有缺陷的囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道)蛋白是一个潜在的治疗囊性纤维化。方法:我们进行了一项随机、双盲、安慰剂对照试验来评估ivacaftor (vx - 770),一个雌性生殖道电位器,在受试者12岁以上与囊性纤维化和至少一个G551D-CFTR突变。受试者被随机分配接受150毫克每12小时ivacaftor(84例,其中83收到至少一剂)或安慰剂(83,其中78收到至少一剂)48周。主要终点是估计均值变化的百分比从基线到24周预计在1秒用力呼气量(FEV (1))。结果:改变从基线到24周预测FEV(1)的百分比是10.6 ivacaftor组比安慰剂组(P < 0.001)。对肺功能的影响被2周指出,和一个重要的治疗效果是通过48周的维护。受试者接受ivacaftor 55%不太可能比接受安慰剂的病人,肺恶化通过48周(P < 0.001)。此外,通过48周,主题ivacaftor组高得分8.6分比安慰剂组受试者在呼吸道症状域的囊性纤维化Questionnaire-revised仪器(100分制,数字越高表明较低的症状对患者的生活质量的影响)(P < 0.001)。患者48周,ivacaftor上涨,平均2.7公斤重量比接受安慰剂的患者(P < 0.001)。变化从基线到48周的氯浓度的汗水,衡量雌性生殖道活动,ivacaftor与安慰剂相比是每公升-48.1更易(P < 0.001)。 The incidence of adverse events was similar with ivacaftor and placebo, with a lower proportion of serious adverse events with ivacaftor than with placebo (24% vs. 42%). CONCLUSIONS: Ivacaftor was associated with improvements in lung function at 2 weeks that were sustained through 48 weeks. Substantial improvements were also observed in the risk of pulmonary exacerbations, patient-reported respiratory symptoms, weight, and concentration of sweat chloride. (Funded by Vertex Pharmaceuticals and others; VX08-770-102 ClinicalTrials.gov number, NCT00909532.).

beplay体育安全吗DrugBank数据引用了这篇文章

药物

Ivacaftor