疗效和安全性的微粒体纯合子家族性高胆甾醇血患者甘油三酸酯转运蛋白抑制剂:单臂,非盲、第三阶段的研究。

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Cuchel M,米格尔EA, du Toit塞隆H,布鲁姆DJ, Marais说广告,Hegele RA, Averna先生,Sirtori CR、沙PK, Gaudet D, Stefanutti C,豇豆属GB, du Plessis),改过的KJ, Sasiela WJ, Bloedon LT,雷德DJ

疗效和安全性的微粒体纯合子家族性高胆甾醇血患者甘油三酸酯转运蛋白抑制剂:单臂,非盲、第三阶段的研究。

柳叶刀》。2013年1月5;381 (9860):40-6。doi: 10.1016 / s0140 - 6736 (12) 61731 - 0。Epub 2012 11月2。

PubMed ID

23122768 (在PubMed

]

文摘

背景:纯合子家族性高胆甾醇血不足应对患者现有的药物。我们旨在评估的有效性和安全性微粒体甘油三酸酯转运蛋白抑制剂lomitapide成人与这种疾病。方法:我们做了一个单臂、非盲、第三阶段研究lomitapide纯合子家族性高胆固醇血症患者的治疗。目前降低治疗从基线到前6周保持至少26周。Lomitapide剂量是升级的基础上,从安全性和耐受性5毫克每天最多60毫克。主要终点是平均水平的低密度脂蛋白胆固醇变化百分比从基线到26周,之后,病人仍然在lomitapide通过安全评估为78周。从基线到26周变化百分比与混合线性模型评估。发现:与纯合子家族性高胆甾醇血29岁男性和女性,年龄在18岁以上,是从11招募中心四个国家(美国、加拿大、南非、意大利)。23日29日登记病人完成功效相(26周)和完整的研究(78周)。中位数lomitapide每天40毫克的剂量。 LDL cholesterol was reduced by 50% (95% CI -62 to -39) from baseline (mean 8.7 mmol/L [SD 2.9]) to week 26 (4.3 mmol/L [2.5]; p<0.0001). Levels of LDL cholesterol were lower than 2.6 mmol/L in eight patients at 26 weeks. Concentrations of LDL cholesterol remained reduced by 44% (95% CI -57 to -31; p<0.0001) at week 56 and 38% (-52 to -24; p<0.0001) at week 78. Gastrointestinal symptoms were the most common adverse event. Four patients had aminotransaminase levels of more than five times the upper limit of normal, which resolved after dose reduction or temporary interruption of lomitapide. No patient permanently discontinued treatment because of liver abnormalities. INTERPRETATION: Our study suggests that treatment with lomitapide could be a valuable drug in the management of homozygous familial hypercholesterolaemia. FUNDING: FDA Office of the Orphan Product Development, Aegerion Pharmaceuticals.

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药物

Lomitapide