基于植物重组人类葡糖脑苷脂酶酶——一个临床前和第一阶段的调查。

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有D, E Brill-Almon Shaaltiel Y, Hashmueli年代,Bartfeld D,米兹腊希年代,Liberman Y,弗里曼,、,Galun E

基于植物重组人类葡糖脑苷脂酶酶——一个临床前和第一阶段的调查。

《公共科学图书馆•综合》。2009;4 (3):e4792。doi: 10.1371 / journal.pone.0004792。Epub 2009年3月11日。

PubMed ID

19277123 (在PubMed

]

文摘

戈谢病是一个逐步溶酶体储存障碍引起的葡糖脑苷脂酶的缺乏导致多个器官系统的功能障碍。静脉注射酶替代治疗是公认的标准。在当前的报告中,我们评估的安全性和药物动力学小说人类重组葡糖脑苷脂酶酶转化植物细胞表达(prGCD),用于灵长类动物和人类的主题。短期(28天)和长期(9个月)重复注射60单位/千克的标准剂量和高剂量的让猴子服用300单位/公斤(n = 4 /性/剂量)。临床与毒品有关的不良反应和中和抗体检测的动物。在第一阶段的临床试验,6个健康志愿者接受静脉输液治疗与单剂量prGCD升级。剂量的60户/公斤是在每周的时间间隔。prGCD注入非常良好的耐受性。Anti-prGCD没有检测到的抗体。prGCD透露的药动学特征长半衰期imiglucerase相比,商业酶生产在一个昂贵的哺乳动物细胞系统。 These studies demonstrate the safety and lack of immunogenicity of prGCD. Following these encouraging results, a pivotal phase III clinical trial for prGCD was FDA approved and is currently ongoing. TRIAL REGISTRATION: ClinicalTrials.gov NCT00258778.

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