逆转hypopigmentation adenovirus-mediated苯丙酮尿症老鼠的基因转移。

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松原长崎Y, Y, Takano H,藤井裕久K, Senoo M, Akanuma J, K高桥,吴市年代,Hara M, Kanegae Y,斋藤,Narisawa K

逆转hypopigmentation adenovirus-mediated苯丙酮尿症老鼠的基因转移。

Pediatr研究》1999年4月,45 (4 Pt 1): 465 - 73。

PubMed ID

10203136 (在PubMed

]

文摘

苯丙酮酸尿(北大)是由缺陷引起的苯丙氨酸羟化酶(PAH)在肝脏。北大给患者增加L-phenylalanine血液,导致精神发育迟滞和hypopigmentation的皮肤和头发。作为北大的一步基因疗法,我们构建了一个replication-defective,重组腺病毒E1 / E3-deleted窝藏人类PAH cDNA有力CAG启动子的控制下。当解决方案包含1.2 x 10(9)点状单位的重组腺病毒是北大的尾静脉注入小鼠模型(多环芳烃(enu2)),多环芳烃的主要表达活动中观察到肝脏。基因转移的血清苯丙氨酸水平在24 h。然而,这也引发了一场深刻的宿主免疫反应对重组病毒;因此,生物化学变化与病毒只持续了10 d和重新未能降低血清苯丙氨酸浓度。吸收FK506的免疫抑制剂,老鼠成功阻止了宿主的免疫反应,长时间的持续时间超过35 d基因表达,并允许重复基因传递。我们提到的改变基因传递后外套颜色从灰色到黑色。当前的研究首次证明hypopigmentation的逆转,一个北大的主要临床表型小鼠以及人类,由adenovirus-mediated基因转移,表明北大的基因治疗的可行性。

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药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
苯丙氨酸	Phenylalanine-4-hydroxylase	蛋白质	人类	未知的	不可用	细节