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识别
- 通用名称
- 最高产量研究- 101
- beplay体育安全吗DrugBank加入数量
- DB17075
- 背景
-
最高产量研究- 101 (rAAV-Olig001-ASPA)是一个重组腺相关病毒(rAAV)基于矢量的基因疗法被用来治疗Canavan疾病。童年Canavan疾病是一种致命的遗传病,脑白质变性。它是由突变引起aspartoacylase基因(ASPA),导致缺乏aspartoacylase酶(ASPA)。ASPA产生少突胶质细胞,参与代谢N-acetylaspartate (NAA)。不正常代谢时,NAA积累大脑和髓磷脂生产产生不利影响。最高产量研究少突胶质细胞,并将功能ASPA - 101的目标。1FDA已经批准了最高产量研究- 101快车道,罕见的小儿疾病(RPD),和孤儿药物名称Canavan患者疾病的治疗。2
- 类型
- 生物技术
- 组
- 临床实验
- 生物分类
-
基因疗法
其他基因疗法 - 同义词
-
- rAAV-Olig001-ASPA
药理学
- 指示
-
不可用
减少药物开发失败率构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。 - 禁忌症和黑箱警告
-
避免致命的药物不良事件提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。 - 药效学
-
不可用
- 的作用机制
- 不可用
- 吸收
-
不可用
- 的体积分布
-
不可用
- 蛋白结合
-
不可用
- 新陈代谢
- 不可用
- 路线的消除
-
不可用
- 半衰期
-
不可用
- 间隙
-
不可用
- 的不利影响
-
提高决策支持与研究成果与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。 - 毒性
-
不可用
- 通路
- 不可用
- 药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
- 不可用
的相互作用
- 药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
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- 食物相互作用
- 不可用
类别
- 药物类别
-
不可用
- 分类
- 没有分类
- 受影响的生物
- 不可用
化学标识符
- UNII
- 不可用
- 化学文摘号
- 不可用
引用
- 一般引用
- 外部链接
- 不可用
临床试验
- 临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
-
阶段 状态 目的 条件 数 1、2 积极不招聘 治疗 Canavan疾病 1
药物经济学
- 制造商
-
不可用
- 外包商
-
不可用
- 剂型
- 不可用
- 价格
- 不可用
- 专利
- 不可用
属性
- 状态
- 不可用
- 实验属性
- 不可用
药物在2022年10月19日,在12月1日23:05 /更新2022 34