重组因子XIII:先天性因子XIII缺乏症的一种安全新颖的治疗方法。

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张志刚，张志刚，张志刚，张志刚，张志刚

重组因子XIII:先天性因子XIII缺乏症的一种安全新颖的治疗方法。

《血》2012年5月31日;119(22):5111-7。doi: 10.1182 /血液- 2011 - 10 - 386045。Epub 2012 3月26日。

PubMed ID

22451421 (PubMed视图

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摘要

先天性因子XIII (FXIII)缺乏症是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，大多数患者具有a亚单位(FXIII- a)缺乏症。患者会经历危及生命的出血、伤口愈合受损和自然流产。在许多国家，只有血浆或冷沉淀治疗可用，但这些都有过敏反应和感染血源性病原体的风险。本研究是一项多国、开放标签、单臂、三期预防试验，评估了一种新型重组FXIII (rFXIII)治疗先天性FXIII- a亚单位缺陷的有效性和安全性。41例患者>/= 6岁(平均26.4;范围，7-60)患有先天性FXIII-A亚单位缺陷。在整个rFXIII预防期间，4例患者中只有5例出血发作(均为创伤性)使用了含fxiii的产品。按需治疗的粗平均出血率显著低于历史出血率(分别为0.138 vs 2.91出血/患者/年)。4例患者出现短暂性、非中和性、低滴度抗rfxiii抗体，在试验或随访期间均无过敏反应、任何需要治疗的出血或FXIII药代动力学变化。尽管进一步暴露于rFXIII或其他含fxiii的产品，所有4例患者的这些非中和抗体均下降至检测限以下。 We conclude that rFXIII is safe and effective in preventing bleeding episodes in patients with congenital FXIII-A subunit deficiency. This study is registered at http://www..clinicaltrials.gov as number NCT00713648.

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