脊髓性肌肉萎缩症的新疗法:概述目前可用的数据。
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Ramdas年代,Servais L
脊髓性肌肉萎缩症的新疗法:概述目前可用的数据。
当今Pharmacother专家。2020年2月,21 (3):307 - 315。doi: 10.1080 / 14656566.2019.1704732。
- PubMed ID
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31973611 (在PubMed]
- 文摘
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简介:脊髓性肌萎缩(SMA)是最常见的遗传性神经肌肉疾患之一。它会导致进行性肌无力和导致严重残疾。直到最近,没有药物可用于SMA的治疗。几个1 - 3期研究,包括三个双盲随机安慰剂对照研究证实疾病修饰方法包括基因替代疗法的疗效,反义寡核苷酸,拼接修饰符。覆盖区域:本文涵盖了可用的公开数据治疗策略解决SMA的根本原因和临床数据可以在批准的治疗和药物的管道。专家意见:SMA的新治疗方案有很好的安全性和交付在大多数患者治疗中获益。至关重要的是,推荐的保健交付标准的药物最好的结果。没有可用的生物标记来区分从无反应者;重要的是,生物标志物。早期治疗是至关重要的最大功效的新治疗方法可用。
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