发现Risdiplam选择性生存运动神经元2 (SMN2基因剪接)改性剂治疗脊髓性肌萎缩(SMA)。

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Ratni H, Ebeling M, Baird J, Bendels年代,Bylund J,陈KS Denk N,冯Z,绿色L, Guerard M,雅布伦斯基P,雅各布森B,哈啊,Kletzl H, Ko CP, Kustermann年代,Marquet, Metzger F,穆勒B,纳雷什金NA, Paushkin SV, Pinard E,地方,Reutlinger M, Weetall M,西,赵X,穆勒L

发现Risdiplam选择性生存运动神经元2 (SMN2基因剪接)改性剂治疗脊髓性肌萎缩(SMA)。

J地中海化学。2018年8月9日,61 (15):6501 - 6517。doi: 10.1021 / acs.jmedchem.8b00741。Epub 2018 7月25。

PubMed ID

30044619 (在PubMed

]

文摘

SMA是一种遗传疾病,导致运动功能和移动的损失和降低寿命。我们一直在努力开发口头管理,系统分布式小分子增加功能性SMN蛋白水平。化合物2是第一个SMN2拼接修饰符进行临床试验在健康志愿者和SMA患者。它是安全的和良好的耐受性和SMN蛋白水平增加患者的2倍。然而,作为防范措施停止了其发展,因为视网膜毒性观察慢性每日口服给药后在猕猴(39周)的风险敞口超过这些调查的病人。在此,我们描述的发现1 (risdiplam、RG7916 RO7034067),专注于彻底的药理学,DMPK和安全特性和优化。这种化合物正处于关键的临床试验,是一种很有前途的药物治疗的患者与SMA在所有年龄和阶段。

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药物

Risdiplam