酶替代疗法在临床结果的影响男性Fabry疾病患者:一个系统的文献综述由欧洲的专家小组。
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酶替代疗法在临床结果的影响男性Fabry疾病患者:一个系统的文献综述由欧洲的专家小组。
摩尔麝猫金属底座众议员2019年2月6日,19:100454。doi: 10.1016 / j.ymgmr.2019.100454。eCollection 2019年6月。
- PubMed ID
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30775256 (在PubMed]
- 文摘
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背景:酶替代疗法(ERT)重组人类alpha-galactosidase Fabry疾病的治疗已经自2001年以来,2003年在欧洲和美国。治疗结果与ERT依赖于患者基线特征和发布数据来自异构研究人群。方法:我们进行了一次全面系统的文献回顾的原始文章ERT Fabry疾病的治疗直到2017年1月出版。本文介绍了成年男性患者的结果。结果:临床疗效的证据ERT成年男性患者可以从166年的出版物包括36个临床试验的出版物。ERT在等离子体水平显著降低globotriaosylceramide尿,和在不同的肾脏,心脏,和皮肤细胞类型,减慢肾小球滤过率的下降,降低/稳定质量和心脏左心室壁厚。导也提高了神经系统、胃肠道、疼痛,和生活质量的结果。结论:ERT Fabry疾病患者是一个针对疾病的治疗提供临床益处几个结果和器官系统。更好的结果可能会观察到在早期开始治疗前器官损伤的发展如慢性肾脏疾病或心脏纤维化。统一的证据表明一剂的效果。 Data described in male patients, together with female and paediatric data, informs clinical practice and therapeutic goals for individualized treatment.
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